Giải Pháp Mới Trong Điều Trị Bệnh Hiếm Tại Việt Nam: Cơ Hội Cho Bệnh Nhân

Bệnh u xơ thần kinh loại 1 (NF1) là một tình trạng di truyền hiếm gặp, có thể dẫn đến sự hình thành khối u trên nhiều cơ quan trong cơ thể. Tình trạng này có thể gặp ở 1 trên 3.000 người trên toàn cầu, bao gồm cả trẻ nhỏ. Rất nhiều bệnh nhân phải đối mặt với những biến chứng nghiêm trọng và cần sự can thiệp y tế phù hợp.

Long Châu đang nỗ lực để đưa Việt Nam trở thành một trong những quốc gia đầu tiên có thể tiếp cận những giải pháp điều trị tiên tiến dành cho bệnh nhân mắc các bệnh hiếm. Hệ thống này cam kết phát triển mạng lưới chăm sóc y tế gần gũi với người dân và liên tục mở rộng danh mục thuốc điều trị. Khám Phá Diện Mạo Mới Của Dịch Vụ Chăm Sóc Phụ Nữ Tại Cần… Nâng Cao Chất Lượng Điều Trị Ung Thư Qua Hợp Tác Quốc Tế… Tăng Cường Quyền Lợi Bảo Hiểm Y Tế: Những Thay Đổi Cần Thiết

Cơ hội điều trị mới cho bệnh nhân mắc bệnh hiếm không phẫu thuật

Ngoài việc bị gọi là bệnh Von Recklinghausen, NF1 còn được xác định là một rối loạn di truyền trội do đột biến gen NF1 nằm trên nhiễm sắc thể 17. Tình trạng này không chỉ tạo ra các khối u lành tính, mà còn tiềm ẩn nhiều nguy cơ tới sức khỏe, bao gồm cả các biến chứng về thẩm mỹ và chất lượng sống của bệnh nhân.

Các số liệu nghiên cứu cho thấy khoảng 30 – 50% trẻ mắc NF1 phát triển u xơ thần kinh dạng búi (PN). Loại khối u này có thể dẫn đến đau nhức kéo dài và biến dạng cơ thể, cũng như nguy cơ chuyển thành u vỏ thần kinh ác tính (MPNST) với tỷ lệ khoảng 8 – 13%. Điều này đã tạo ra thách thức lớn trong việc điều trị và can thiệp phẫu thuật.

Các bác sĩ cho biết bệnh nhân NF1 dạng búi cần được theo dõi thường xuyên và một số trường hợp có thể cần phẫu thuật để loại bỏ khối u lớn. Tuy nhiên, việc phẫu thuật có thể gặp khó khăn khi khối u nằm gần các cấu trúc quan trọng, làm tăng nguy cơ tổn thương khi can thiệp.

Để giải quyết những thách thức này, Long Châu đã hợp tác với một công ty dược phẩm từ Anh để giới thiệu thuốc Selumetinib, một giải pháp trị liệu mới mà bệnh nhân u xơ thần kinh loại 1 có dạng búi (NF1-PN) tại Việt Nam có thể sử dụng. Đây được kỳ vọng sẽ tạo thêm lựa chọn cho bệnh nhân trong việc kiểm soát bệnh.

Selumetinib có tác dụng ức chế MEK1 và MEK2, giúp giảm kích thước khối u đáng kể. Trong một nghiên cứu lâm sàng, 68% bệnh nhân cho thấy có phản ứng tích cực, trong đó 91,2% duy trì được sự cải thiện trong thời gian dài. Việc giảm kích thước khối u không chỉ giúp giảm chèn ép mà còn cải thiện triệu chứng và nâng cao chất lượng sống, tạo cơ hội cho trẻ em vui chơi và phát triển đầy đủ.

Ngoài ra, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã phê duyệt Selumetinib cho trẻ em và người lớn mắc NF1 có dạng búi. Việc này đánh dấu một bước tiến quan trọng trong việc cung cấp giải pháp điều trị cho những bệnh nhân gặp khó khăn.

Mở rộng danh mục thuốc tiên tiến nhằm nâng cao chất lượng y tế tại Việt Nam

Việc giới thiệu thuốc Selumetinib là một phần trong nỗ lực dài hạn của Long Châu nhằm nâng cao khả năng tiếp cận các giải pháp điều trị hiện đại cho bệnh nhân trong nước. Hệ thống đã mang đến hơn 13 loại thuốc hiếm và thuốc điều trị tiên tiến cho người dân, giảm thiểu gánh nặng cho bệnh nhân và gia đình họ.

“Đối với những gia đình có trẻ mắc bệnh hiếm, hành trình chữa trị không chỉ là cuộc chiến mà còn là ước mơ về một cuộc sống bình thường cho con trẻ. Những giải pháp tiên tiến này không chỉ giúp trẻ em có cơ hội sống tốt hơn mà còn là lời hứa về một tương lai tươi sáng,” một đại diện của Long Châu chia sẻ.

Một báo cáo từ tổ chức nghiên cứu y dược cho thấy trong giai đoạn 2012 – 2021, thế giới đã phát minh ra khoảng 460 loại thuốc mới, nhưng Việt Nam chỉ tiếp cận khoảng 9% số này, điều này thấp hơn nhiều so với các nước khác.

Nhận thấy nhu cầu cấp thiết này, hệ thống Nhà thuốc và Tiêm chủng Long Châu đã đẩy mạnh hợp tác với các tập đoàn dược phẩm hàng đầu thế giới để mang lại những thuốc điều trị hiếm cho người dân. Điều này không chỉ giúp người bệnh có thể điều trị ngay trong nước mà còn giảm bớt gánh nặng tài chính cho người dân.

Hệ thống mạng lưới nhà thuốc trải dài trên 34 tỉnh thành cùng với đội ngũ 22.000 chuyên viên y tế sẽ tiếp tục phát huy vai trò quan trọng trong việc cung cấp dịch vụ chăm sóc y tế chất lượng và công bằng cho người dân, phù hợp với tinh thần của các chính sách y tế hiện hành.

Nguyễn Thắng